基因治疗与新型多肽类载体的研究
开题报告
近年来，随着对基因认识的不断深入，基因治疗变得家喻户晓。它为治疗遗传疾病提供了有潜力的治疗方法，同时为治疗癌症提供了新的可能，越来越多的课题组和科学家们积极投身与对基因治疗的研究。
基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，从而达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。广义上来讲，基因治疗还包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。基因治疗可分为两大类，胚胎基因治疗和体细胞基因治疗。这两种方法之间的区别是体细胞基因治疗遗传材料被插入在某些靶细胞，但这所引起的变化不会遗传给沿下一代，而经过胚胎基因治疗或修饰的基因将被传递给下一代。这种差异是很重要的，因为目前的法律允许基因治疗只体细胞。
最早人们设计的基因治疗分为两种方式：第一种是局部治疗，就是先把治疗基因移植进入载体中，然后局部注射进入患者体内，接着携带治疗基因的载体在患病部位把基因递送进入细胞内达到局部治疗的效果；第二种是全身治疗，就是先把患者细胞取出一部分后，利用携带治疗基因的载体把基因递送进入细胞中，然后体外培养出大量细胞，在经过静脉注射进入患者体内，达到全身治疗的效果。具体步骤如下图(图1)所示。
图1基因治疗示意图[2]
由于基因治疗独特的优势，目前已经多次进行了基因治疗的临床试验，尝试用来治疗某些疾病。但由于种种困难，最关键的地方是缺乏合适的基因递送方式。之前人们曾经使用电击、基因枪、超微注射和超声波的物理方法递送基因。但这些方法在人体内递送基因是难以实现的，并且效率很低。因此，基因治疗仍只局限于极少数病例，如下图（图2）
图2采用基因治疗的治疗的疾病
基因治疗要想获得更好地发展，至关重要的一点就是基因递送载体的发展进步。目前基因递送载体主要分为两类：病毒类载体和非病毒类载体。最初的研究集中于使用病毒载体，包括逆转录病毒和腺病毒，因为这些载体在多个细胞系中递送DNA和RNA表现出很高的效率。然而，随着病毒载体的广泛使用，这套系统的局限性也表现出来。第一个死亡病例就是因为使用病毒作为载体。病毒蛋白仍旧具有很高的免疫源性，因而很容易造成过敏反应。使用病毒载体存在另外一个问题，就是对携带的遗传物质要求比较严格，不论大小还是电性，如果超过了要求的范围，就会变得很不稳定，无法递送进入靶细胞。总之，病毒的免疫原性、毒性以及对承载遗传物质大小适应范围小等缺点限制了它的使用这就在很大程度上促进了非病毒载体的发展。非病毒载体不同于发展成熟的、克服细胞屏障和免疫防御机制的病毒类似物，它们始终表现出很低的转染效率，因为这些载体总会被细胞内或者细胞外的一些自源性物质所阻碍。但是生物相容性好和存在大规模生产的潜能这些优点使得这类化合物对于基因治疗日益有吸引力。目前已经研究出的载体种类见下图（图3）
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