文献综述
文 献 综 述1、Tafamidis的简介ATTR-CM用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM),以减少心血管死亡及心血管相关的住院治疗,是一种用于治疗ATTR-CM罕见病的药品。
Vyndaqel,tafamidis meglumine是一种转甲状腺素蛋白稳定剂,用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的心肌病。
FDA已经接受其用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)在研药物tafamidis的新药申请。
Vyndaqel是一种含活性成份氯苯唑酸的药,为胶囊制剂(20 mg)。
Vyndaqel用于延迟转甲状腺素蛋白淀粉样变性(遗传性疾病,其中称之为淀粉样蛋白的纤维在身体周围组织内积聚,包括神经周围)引起的神经损害。
Vyndaqel用于神经疾病早期(1期)成人患者的治疗。
Tafamgis是通过结合至少一个甲状腺激素结合位点的4-二聚体, 是一种天然结构的 TTR, 抑制离解和变性, 一种新的TTR淀粉样蛋白形成抑制。
Tafamidis分结构式:2、Tafamidis对ATTR-CM的作用机制罕,致命并常被漏诊的ATTR-CM,是由被称为转甲状腺素蛋(TTR)的转运蛋的去稳定化引起。
该蛋是由4个相同亚单位组成的四聚体。
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