一、实验背景基因治疗（GeneTherapy）是通过基因水平改变来治疗疾病的方法，即通过基因载体（通常为改造过的病毒）导入一段有独立功能的基因进入体细胞，代替或纠正已经发生突变的基因进行独立表达，发挥其原本应该有的功能。
经过近三十年的发展，基因治疗己经由最初用于单基因遗传病的治疗扩大到恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代谢性疾病等多种重大疾病的治疗。
腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)）是目前基因治疗领域中最常用的病毒载体之一，是一种单链DNA病毒。
基因组两端为末端反向重复序列（ITR），中间基因组编码两个蛋白：Cap和Rep。
ITRs对于病毒的复制和包装具有决定性作用。
Cap蛋白为病毒衣壳蛋白，Rep蛋白参与病毒的复制和整合。
AAV基因载体由于安全性好、宿主细胞范围广(分裂和非分裂细胞)、免疫原性低，在体内表达外源基因时间长等特点，被视为最有前途的基因转移载体之一，在世界范围内的基因治疗和疫苗研究中得到广泛应用。
AAV编码的非结构蛋白Rep具有抑制肿瘤和病毒的作用，并可以对宿主细胞周期和增殖产生重要影响。
Rep蛋白也可以对许多异源启动子产生抑制效果,并同时对胞内许多转录原件产生影响。
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