课题名称 线粒体靶向的槲皮素衍生物纳米粒用于siRNA的递送研究课题性质 radic; 基础研究应用课题 设计型 调研综述 理论研究研究背景基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，达到治疗目的[1]。
遗传性疾病的基因纠正有几种方式：体内基因治疗、反义疗法、通过核酶的基因治疗和自杀基因疗法。
其中反义疗法通过阻遏或降低目的基因的表达而达到治疗目的[2]。
小干扰RNA（small interfering RNA, siRNA）技术是反义疗法常用到的治疗方法。
1. RNA干扰技术概述RNA干扰技术是近年被发现的细胞本身固有的自我保护现象，人们利用这一特性对要研究的基因表达进行阻断。
RNA干扰技术主要是将与内源mRNA同源的小片段外源双链RNA导入细胞，产生约21~23bp的小干扰RNA，导致特定基因表达沉默。
1998年RNA干扰技术出现后，被不断完善，发展迅速，有极大的应用前景。
Andrew Fire和Craig Mell两位科学家凭借他们在RNA干扰技术方面的成就获得诺贝尔奖[3]。
1.1 RNA干扰技术的作用机制 在RNA干扰技术的第一阶段（初始阶段），双链RNA（dsRNA）进入细胞，被Dicer内切酶以ATP依赖的方式逐步切割成21~23bp小分子片段（siRNA），该片段介导mRNA的降解过程。
第二阶段（效应期阶段），siRNA双链结合成一个核酸酶复合物，形成RNA，可以诱导沉默复合物（RNA induced silencing complex, RISC）。
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