一、选题背景罕见病是指患病率或者发病率极低的疾病。
世界卫生组织对罕见病的定义是某种疾病患病人数占总人口0.65 ～ 1 的病变。
不同国家对罕见病的定义不同。
用于治疗罕见病的药物称为罕用药，也称为孤儿药。
近年来国外孤儿药市场日益繁荣，2020年美国食品药品监督管理局共批准了53款创新药，其中31款创新药批准是用于治疗罕见病或孤儿病。
虽然罕见病的患病率及发病率较低，但是由于我国人口基数大，仍然存在大量的罕见病患者，罕见病的治疗不容忽视。
目前我国孤儿药的研发、仿制及生产动力不足，罕见病用药稀缺，许多患者得不到及时救治。
为解决罕见病药物稀缺的问题，在2018年5月11日，国家卫生健康委员会等五部门联合制定了我国第一批罕见病目录，明确了121种罕见病。
这是激励孤儿药研发的一个重大举措。
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