开题报告内容：（包括拟研究或解决的问题、采用的研究手段及文献综述，不少于2000字）
一、研究背景及意义
按照WHO的定义，罕见病（Rare Disease）是指患病人数在总人口的0.065%~0.1%之间的疾病。我国虽然没有罕见病的官方定义，但中华医学会医学遗传学分会在组织专家研讨时就我国罕见病定义达成共识：患病率低于五十万分之一，或新生儿发病率小于万分之一的疾病可称之为罕见病。根据此定义，我国罕见病患病人数高达1680万。
罕见病药物（Orphan Drugs）简称为罕用药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，少有制药企业问津，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。在目前确认的五六千种罕见病中，绝大部分都无药可治，只有少部分有药可治，但是这部分“孤儿药”价格却非常昂贵。
中国目前对于罕用药的概念尚无正式定义，也缺乏相关法规。我国现行医疗保障制度仍处于广覆盖、低水平阶段，以照顾大多数人的需求为主，大部分罕用药并未纳入医保报销目录，罕见病患者常面临用不起药的窘境，中国罕见病患者的生存状况和西方发达国家相比有较大差距。罕见病患者同样具有健康权、生存权与发展权，采取促进罕见病患者用药可及性的措施，完善罕用药保障制度，有利于改善罕见病患者生命质量和增进社会和谐与文明进步。
美国BCC Research公司的“全球孤儿药市场：以生技药品为中心”调查报告指出，2017年罕用药全球市场份额将达到1120亿，复合年增长率为5.4%，这意味着罕用药逐渐占据新药研发的重要地位。面对罕用药市场在未来一定时期的繁荣趋势，我国应利用自身优势填补市场空白。中国如何将罕用药做成走向世界的手段，进入美国市场、欧洲市场、日本市场？国内自主研发的罕用药如何应对美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration，FDA)的稽查？中国的罕用药保障制度还有很多需要讨论和改进的地方。
加快罕用药保障制度建设是我国发展的必然趋势，利用后发优势借鉴欧美国家发展多年的罕用药保障制度并结合我国罕用药保障的现状，有利于推动我国罕用药的发展同时照顾到那些孤立无援的罕见病患者。
二、文献综述
1.罕用药概述
1.1罕用药的定义
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