基因治疗是向靶细胞或组织引入外源基因片段，通过纠正或补偿缺陷基因，关闭或抑制异常表达的基因，从而达到治疗目的的一种生物医学技术。
在Science杂志公布的2009年度十大科学突破中，基因治疗位列其内，这肯定了其在遗传性疾病治疗中的巨大潜力[1]，目前主要采用四种方法进行基因治疗：基因置换、基因修正、基因转移、基因灭活。
基因治疗的优势在于可靶向性的替换或切除病变基因，并为个体化治疗方案提供了可能[2]。
虽然基因治疗显示出巨大的临床应用潜力，但使用基因作为药物在实际应用中并不成功。
DNA在体液中呈负电性，与带负电荷的细胞膜产生静电斥力从而不易进入细胞，此外DAN的生物稳定性不佳易受各种酶的降解，因而单独使用DNA作为基因治疗的效果很差[3]。
因此，基因治疗需要经由各种载体将目的基因导入至特定的靶细胞中，并通过转录表达达到治病目的[4]。
理想的基因载体应具有如下特点：在特异组织细胞中可有规律地、持续地进行外源基因表达；与细胞膜亲和性高、一定的靶向性及稳定性、安全、制备工艺简单。
目前的基因治疗载体可分为病毒型载体和非病毒型载体。
病毒型载体既有转导效率高而被较多应用的优点，但也能诱导宿主免疫反应、潜在致瘤性、装载容量有限等缺点[5]；而非病毒载体具有安全性高、容易制备和修饰、基因容量大的优势[6-7]。
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